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基因治療運(yùn)動神經(jīng)元病

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醫(yī)生主講實錄

科學(xué)家們研究運(yùn)動神經(jīng)元疾病,神經(jīng)細(xì)胞的遺傳原因和功能改變,發(fā)現(xiàn)一種新的機(jī)制,可以為這種疾病的最常見形式帶來新的治療方法。

該研究小組研究一種特定的基因的突變,這種突變導(dǎo)致DNA片段在細(xì)胞中莫名其妙的自我復(fù)制,他們找到一種方法來防止攜帶這些復(fù)制序列的RNA離開細(xì)胞核,進(jìn)入周圍的細(xì)胞質(zhì),在那里導(dǎo)致細(xì)胞死亡,這些信息并將其帶到細(xì)胞中,帶到細(xì)胞和周圍細(xì)胞質(zhì)的蛋白質(zhì)工程。

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